記者27日從清華大學(xué)獲悉，近日，首款丁肝治療藥物——立貝韋塔單抗注射液在北京友誼醫(yī)院肝病中心開(kāi)出全球首張?zhí)幏?。這款由清華大學(xué)生物醫(yī)學(xué)交叉研究院教授李文輝團(tuán)隊(duì)主導(dǎo)研發(fā)的原創(chuàng)藥物，是全球病毒性肝炎領(lǐng)域首個(gè)單抗藥物。該藥物實(shí)現(xiàn)了從病毒靶點(diǎn)機(jī)制發(fā)現(xiàn)到新藥創(chuàng)制的全鏈條自主研發(fā)，成為我國(guó)生物醫(yī)藥源頭創(chuàng)新的標(biāo)志性成果。
2007年，該團(tuán)隊(duì)啟動(dòng)乙肝病毒受體研究，這一困擾國(guó)際學(xué)界40余年的難題，是破解乙肝、丁肝病毒感染機(jī)制的核心。病毒受體是病原體入侵肝細(xì)胞的關(guān)鍵通路。全球超2.54億慢性乙肝感染者中，約5%合并丁肝感染，丁肝合并乙肝患者病情兇險(xiǎn)且長(zhǎng)期無(wú)特效藥。
歷經(jīng)5年科研攻關(guān)，該團(tuán)隊(duì)于2012年證實(shí)鈉—牛磺膽酸共轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白（NTCP）為乙肝/丁肝病毒關(guān)鍵受體，明確了病毒感染的核心靶點(diǎn)，填補(bǔ)了該領(lǐng)域國(guó)際研究空白，為抗體藥物研發(fā)奠定了科學(xué)基礎(chǔ)。此后，團(tuán)隊(duì)依托該發(fā)現(xiàn)開(kāi)展靶向抗體藥物研發(fā)，通過(guò)多輪分子篩選與優(yōu)化，成功研發(fā)出可特異性阻斷病毒與NTCP受體結(jié)合的單抗藥物，從源頭抑制病毒感染。
該藥物自2018年啟動(dòng)臨床研究，并于2023年在慢性丁肝合并乙肝這一最嚴(yán)重的病毒性肝炎患者中開(kāi)展國(guó)際多中心關(guān)鍵臨床研究。2024年公布的臨床數(shù)據(jù)顯示，該藥物在病毒學(xué)應(yīng)答、肝功能復(fù)常等方面療效顯著，對(duì)肝硬化患者效果突出。該藥物先后獲中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）、美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）突破性療法認(rèn)證。2026年1月，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局通過(guò)優(yōu)先審評(píng)審批程序附條件批準(zhǔn)該藥上市。
編輯：李華山
